Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA) a autorizat Mimrylo (rusfertide) pentru adulții cu policitemie vera. Tratamentul este destinat pacienților care nu mai obțin un control suficient al bolii cu terapiile disponibile sau care nu le tolerează.

Policitemia vera este o afecțiune cronică a măduvei osoase, considerată o formă rară de cancer al sângelui. Organismul produce necontrolat celule sangvine, în special globule roșii, iar sângele devine mai vâscos și circulă mai greu.

Consecințele pot fi severe: crește riscul de formare a cheagurilor, de accident vascular cerebral și de infarct miocardic. Printre simptomele întâlnite se numără oboseala intensă, mâncărimile persistente ale pielii și mărirea splinei.

Cum acționează tratamentul

Până acum, controlul bolii se baza în principal pe flebotomii, adică recoltări terapeutice de sânge, și pe medicamente care reduc producția de celule sangvine. Unii pacienți aveau nevoie de aceste proceduri în mod repetat, chiar și atunci când urmau tratamentul standard.

Rusfertide este prima terapie aprobată pentru policitemia vera care imită acțiunea hepcidinei, hormon produs mai ales de ficat. Acesta reglează cantitatea de fier care ajunge în sânge din intestin, din depozitele hepatice și din celulele care reciclează globulele roșii îmbătrânite.

Prin reducerea fierului disponibil pentru formarea de noi globule roșii, medicamentul limitează producția excesivă a acestora. Tratamentul se administrează printr-o injecție subcutanată pe săptămână și urmărește menținerea hematocritului sub 45%, prag asociat cu un risc mai mic de complicații cardiovasculare.

Rezultatele studiului clinic

Aprobarea FDA s-a bazat pe studiul de fază a treia VERIFY, randomizat, dublu-orb și controlat cu placebo. Cercetarea a inclus 293 de adulți cu policitemie vera care aveau nevoie de flebotomii frecvente, în ciuda tratamentului standard.

Participanții au primit fie rusfertide, fie placebo, timp de 32 de săptămâni. Doza a fost ajustată astfel încât hematocritul să rămână sub 45%, iar principala evaluare a urmărit dacă pacienții au evitat flebotomia între săptămânile 20 și 32.

• 76,9% dintre pacienții tratați cu Mimrylo nu au avut nevoie de flebotomie în perioada analizată;
• în grupul care a primit placebo, proporția a fost de 32,9%;
• cele mai frecvente reacții adverse au fost reacțiile la locul injectării și anemia.

„Persoanele cu policitemie vera se confruntă cu necesitatea recoltărilor frecvente de sânge pentru a ține sub control consecințele produse de excesul de globule roșii”, a declarat dr. Tanya Wroblewski, director al Diviziei de hematologie pentru afecțiuni necanceroase din cadrul Centrului pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor al FDA.

Medicul a precizat că noua terapie poate reduce povara asociată acestor proceduri repetate. FDA a acordat medicamentului evaluare prioritară, mecanism rezervat solicitărilor eligibile pentru o analiză accelerată.

Când ajunge la pacienți

Autorizația a fost acordată companiei Takeda Pharmaceuticals U.S.A., filiala americană a grupului japonez Takeda, care deține drepturile exclusive la nivel mondial pentru dezvoltarea și comercializarea tratamentului.

În 2024, Takeda a încheiat un acord de licențiere și colaborare cu Protagonist Therapeutics, compania americană care a descoperit substanța și a coordonat dezvoltarea sa clinică până la faza a treia. Takeda va gestiona următoarele demersuri de reglementare în alte țări.

Mimrylo nu este autorizat în prezent în Uniunea Europeană. Compania estimează că medicamentul va fi disponibil pacienților din Statele Unite în maximum 48 de ore de la aprobarea FDA, însă prețul de lansare nu a fost anunțat.